（人民日报 高瑞瑞）根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网数据，10月24-28日，本周有多款1类创新药临床试验申请通过“默示许可”。人民日报健康客户端梳理发现，这些药针对的适应症包括进行性骨化性纤维发育不良、产后抑郁症、特应性皮炎、肿瘤、2型糖尿病等。 Incyte公司：INCB000928片 适应症：进行性骨化性纤维发育不良 公开资料显示，INCB000928是Incyte公司正在开发的一种口服生物可利用的、高选择性的ALK2小分子抑制剂，本次在中国获批临床的适应症为：拟用于预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO)。 FOP是一种非常罕见的遗传性疾病，由ACVR1基因上的突变引起，ACVR1也称为ALK2。ACVR1蛋白属于骨形态发生蛋白I型受体的蛋白家族，该蛋白家族调节骨骼和肌肉的生长和发育。ALK2抑制剂能够直接靶向ACVR1的突变体，抑制蛋白的异常活性，有望用于治疗FOP患者，预防其异位骨化。根据ClinicalTrials官网，INCB000928正在海外开展多项2期临床研究，针对适应症就包括了FOP。 Gerbera Therapeutics公司：NORA520片 适应症：产后抑郁症 根据Gerbera公司官网介绍，NORA520是一种口服前体药物，可水解为活性成分brexanolone，后者是一种GABAA受体的别构调节剂，它可以调节神经突触内和突触外GABAA受体的功能，该受体功能障碍是导致抑郁症等多种精神疾病的原因。这种活性成分相关药物此前已获美国FDA批准用于治疗产后抑郁症(PPD)。 根据Gerbera公司公开资料，相比于目前已获批疗法需要静脉注射给药，NORA520有望为PPD患者提供一种方便的口服治疗方法，同时具有起效快、治疗时间短等优势。本次该药在中国获批临床，拟开发治疗PPD。 绿叶制药：BA2101注射液 适应症：特应性皮炎 根据绿叶制药官方微信介绍，BA2101注射液是创新的长效全人源单克隆IgG4型抗体，靶向白细胞介素-4受体亚基α(IL-4Rα)，用于皮下注射，预期给药周期为4周1次。BA2101注射液可同时抑制IL-4及IL-13信号通路，调节Th2型炎症，降低嗜酸性粒细胞含量及IgE水平，治疗Th2型炎症引起的过敏性疾病，预期用于治疗特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹等。 已完成的临床前研究结果显示：BA2101在食蟹猴中相比同靶点市售药物展现出更长的半衰期和更高的药物暴露量，预期未来在人体上可实现每4周1次的给药周期，而同靶点药物通常采用2周给药周期。本次，该药获批临床的适应症为特应性皮炎。 君实生物：JS015注射液 适应症：晚期恶性实体瘤 JS015是君实生物研发的重组人源化抗DKK1单克隆抗体注射液，主要用于晚期恶性实体瘤的治疗。DKK1(Dickkopf-1)是DKK家族的一种分泌型蛋白，高表达于多发性胃癌、胃食管交界处癌、骨髓瘤、肝癌、肺癌、卵巢癌等多种肿瘤细胞，能通过负反馈信号抑制经典的Wnt信号通路。Wnt信号通路在肿瘤的发生发展中常常异常激活，并能够和其他信号通路协同或拮抗调节肿瘤的增殖、迁移和侵袭。 据君实生物此前公告介绍，JS015能以高亲和力结合人DKK1，而且能够有效阻断DKK1与其配体LRP5/6的相互作用，激活Wnt信号通路。同时，JS015能够抑制DKK1在肿瘤微环境中的免疫抑制作用，增强免疫系统杀伤肿瘤细胞的能力。临床前体内药效研究表明，JS015单药、联合PD-1抑制剂特瑞普利单抗注射液或联合紫杉醇均具有显著的抑瘤效果。本次，该药获批临床的适应症为晚期恶性实体瘤。 必贝特医药：BEBT-503胶囊 适应症：2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝病 根据必贝特医药官网介绍，BEBT-503是公司自主研发的一种高活性泛PPAR激动剂，在临床前非酒精性脂肪性肝炎模型、以及糖尿病合并NASH模型中显著降低血糖水平、改善糖耐受和脂质代谢、控制肝脏炎症，抑制纤维化，并显示出良好的安全性，有望成为治疗糖尿病合并NAFL以及NASH的有效药物。 BEBT-503正在澳大利亚开展 I 期临床试验，已于2022年9月19日在澳大利亚Nucleus Network完成首例健康受试者入组给药，目前正按照计划推进。公司计划在完成澳大利亚 I 期临床试验和国内 I 期桥接试验后，开展BEBT-503治疗糖尿病合并NAFLD或NASH的随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心 II 期临床试验。本次在中国，该药获批临床的适应症为2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝病。 |
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